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| 遺伝子治療とは、薬の代わりに遺伝子を患者の体内に入れ、難病などを治す治療法のことです。外部の遺伝子を「薬」として患者の細胞に入れることで、細胞の本来正しい機能を復活させたり、遺伝子が作り出すたんぱく質の生理作用によって疾患を治療します。世界初の遺伝子治療は1990年に米国立衛生研究所で先天性免疫異常疾患の子供の患者に対して治療を行いました。以来、これをきっかけに世界的に広まり、各国で3000件以上の治療例があり、癌やHIVなどを対象に様々な疾患に対して応用されましたが、安全性は確立されておらず、効果もばらつきが大きい。 |
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